يشمل العلاج الجيني لمرض الشلل الرعاش تشكيل خلايا جديدة تنتج ناقلًا عصبيًا يسمى "الدوبامين" ، أو حماية الجهاز العصبي ، أو تعديل الجينات المرتبطة بالمرض ، ثم زرع هذه الخلايا في أجسام المرضى. هناك العديد من العلاجات التي تركز على تخفيف أعراض المرض ، ولكن لا يوجد علاج له في الوقت الحالي. العلاج الحالي مرض الشلل الرعاش هو حالة عصبية متقدمة تنتج عن موت خلية تحتوي على الدوبامين وتنتجه داخل المادة المظلمة ، حيث يصاب المرضى باضطرابات في الأنشطة الحركية مثل الهزات والتشنج وانخفاض الحركة (الحركة البطيئة). يمكن أن يعاني المريض أيضًا من اضطرابات نفسية مثل الاكتئاب والخرف. يتضمن العلاج الدوائي إعطاء ليفو دوبا ، وهو مقدمة للديوبامين ، لأن هذا العلاج يزيد من إنتاج الدوبامين من الخلايا العصبية. وهناك علاج آخر يتمثل في التحفيز الكهربائي العميق للمخ لتعديل فرط نشاط المهاد الناجم عن فقدان الدوبامين في المخطط. ومع ذلك ، فإن هذا العلاج يقلل من عدد الخلايا العصبية داخل المادة المظلمة ، لذلك أصبح أقل فعالية. تحاول هذه العلاجات تخفيف الأعراض التي يعاني منها المرضى من خلال زيادة إنتاج الدوبامين ، لكنها لا تعالج المرض تمامًا. تعتمد العلاجات الجديدة لمرض باركنسون على التجارب السريرية ، ومعظمها يدور حول العلاج الجيني. يتوقع الباحثون أن يساعد هذا العلاج في تعويض نقص الدوبامين أو حماية الخلايا العصبية التي تنتج عنه من الضمور. علاوة على ذلك ، تركز العلاجات الدوائية والجراحية على تعويض الخلل الوظيفي داخل العقد العصبية الناتجة عن تنكس الخلايا العصبية الدوبامينية داخل المادة المظلمة. خلفية العلاج الجيني هناك العديد من العلاجات الجديدة لمرض الشلل الرعاش في التجارب السريرية. تركز هذه العلاجات على العلاجات الوراثية التي تعمل على تعويض نقص الدوبامين أو لحماية الخلايا العصبية الدوبامين داخل الجهاز العصبي من الضمور. ترجع أهمية التركيز على العلاج الجيني إلى العديد من الأسباب المهمة ، أولها الافتقار الحالي إلى علاج لهذا المرض ، وثانياً بسبب تحديد الجينات التي يمكن أن تساعد في تعديل النمط الظاهري العصبي أو أن تكون بمثابة عوامل واقية عصبية. لا يمكن لبيئة الدماغ تحمل الحقن المتكرر في التقاء المادة السوداء مع المخطط ، وبالتالي يستخدم العلاج الجيني ناقلات فيروسية يمكن أن تدخل الدماغ لتكون قادرة على إجراء تعديلات على المخطط. قواعد العلاج الجيني تدور الفكرة الأساسية للعلاج الجيني حول إنشاء أجيال جديدة من الخلايا المنتجة للدوبامين ثم زرعها في جسم مريض الشلل الرعاش لأن الخلايا العصبية لا تتكاثر أو تتجدد ، على الرغم من أن عملية استبدال الخلايا العصبية المفقودة قيد البحث والبحث. . وبالمثل ، لا يمكن استخدام مجموعات خلايا الدوبامين لأنها يصعب الحصول عليها. بالإضافة إلى ذلك ، يمكن إجراء تعديل الخلية فقط على الخلايا الجسدية ، وليس الخلايا الجنسية. قد يتسبب تعديل الخلايا المزروعة في تغيير التعبير الجيني أو جعل الجينات طبيعية